Grenzach-Wyhlen, 18.03.2022
Eine effektive und langfristige Blutungskontrolle ist Ziel eines erfolgreichen Therapiemanagements bei Hämophilie A. Die auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) vorgestellten Daten einer aktuellen Interimsanalyse der HAVEN 6-Studie legen nahe, dass eine adäquate Blutungsprophylaxe mit dem Antikörper Emicizumab (Hemlibra) auch für Menschen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A möglich ist.
Umfangreiche Voruntersuchungen ergaben, dass ein reduzierter Faktor-VIII (FVIII)-Spiegel spontane Blutungen zur Folge haben kann. Ohne Prophylaxe erlitten die meisten Betroffenen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A innerhalb eines Jahres mindestens eine Blutung.1
Eine Interimsanalyse der HAVEN 6-Studie zeigt auf, dass für Patient:innen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A eine effektive Blutungsprophylaxe mit Hemlibra bei einem günstigen Sicherheitsprofil möglich ist.1
Patient:innen können dank des neuen Wirkmechanismus, welcher mit einem annähernd konstanten Wirkspiegel und einer verlängerten Halbwertszeit (28-34 Tage) sowie der subkutane Applikation einhergeht, von einer effektiven und einfachen Therapie profitieren. Dies kann zu einer hohen Adhärenz führen und damit im Alter zu einer guten Gelenkgesundheit.2
Die Verhinderung von Blutungen steht im Fokus der Hämophilie A-Therapie – auch bei Patient:innen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A. Denn auch bei diesen Schweregraden kann die reduzierte FVIII-Aktivität zu spontanen Blutungen führen.3 Sowohl für Kinder als auch Erwachsene stellen Blutungen eine klinische Belastung dar, wie die CHESS-II-Studie zeigte.4 Diese ziehen nicht selten Gelenkschäden nach sich, die u.a. mit einer verminderten Lebensqualität assoziiert sind, berichtete Dr. Natascha Marquardt, Bonn.3 20 % der Patient:innen mit leichter Hämophilie A leiden zudem unter chronischen Schmerzen; bei Betroffenen mit mittelschwerer Hämophilie A liegt der Anteil bei 56 %.4
Wirksamkeit und Sicherheit auch bei leichter oder mittelschwerer Hämophilie A
Der Bedarf einer prophylaktischen Behandlung ist auch für Patient:innen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A groß. Deshalb wurden Wirksamkeit und Sicherheit des bispezifischen monoklonalen Antikörpers Hemlibra als Prophylaxe für diese Patient:innen untersucht. Hemlibra ist zugelassen zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A mit FVIII-Hemmkörpern sowie schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper bei allen Altersgruppen.5
In die multizentrische offene Phase-III-Studie HAVEN 6 wurden Patient:innen mit leichter Hämophilie A (FVIII-Restaktivität: > 5 – < 40 %) und mittelschwerer Hämophilie A (FVIII-Restaktivität: >-1 – <-5 %) ohne FVIII-Hemmkörper aufgenommen, wenn nach Einschätzung des Prüfteams die Indikation zur Prophylaxe bestand.1 71 Patient:innen erhielten Hemlibra – nach der Initialdosis von 3 mg/kg einmal pro Woche über vier Wochen – zur Erhaltung entweder 1,5 mg/kg einmal pro Woche, 3 mg/kg alle 2 Wochen oder 6mg/kg alle 4 Wochen.1 Es zeigte sich, dass bei 80,3 % der Teilnehmenden keine behandlungsbedürftigen Blutungen auftraten. Darüber hinaus wiesen 90,1 % keine behandelten Gelenkblutungen, 95,8 % keine behandelten Spontanblutungen und 94,4 % keine behandelten Zielgelenkblutungen auf. Neue Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet. Darüber hinaus berichteten die Patient:innen von einer Verbesserung der Behandlungslast: 96 % bevorzugten das Therapiemanagement mit Hemlibra gegenüber ihrer vorherigen Behandlung.6
Die Daten deuten darauf hin, dass Hemlibra ein günstiges Sicherheitsprofil und eine wirksame Behandlungsoption für Patient:innen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A bietet und gleichzeitig die Behandlungslast für Betroffene verringern kann, die zuvor entweder nach Bedarf oder prophylaktisch mit FVIII behandelt wurde, fasste Marquardt zusammen.
Frühzeitige Prophylaxe reduziert Anzahl an Gelenkblutungen
Neben einer effektiven Blutungskontrolle ist es essentiell, Nebenwirkungen und Folgeschäden zu vermeiden, unterstrich auch PD Dr. med. Martin Olivieri, München. Eltern und betroffene Kinder haben zudem den Wunsch nach einem unbeschwerten Alltag durch Senkung der Therapielast. Die biologischen, sozialen und psychologischen Bedürfnisse aller Beteiligten in Einklang zu bringen, ist die Herausforderung des Therapiemanagements bei Hämophilie A. Dabei ist eine wirksame Therapie möglichst schon im Kindesalter der Schlüssel zu einer guten Lebensqualität im Alter.6 Verschiedene Studien haben belegt, dass mit einer frühen Prophylaxe die Wahrscheinlichkeit einer Gelenkerkrankung reduziert werden kann.7 Eine Routineprophylaxe mit Hemlibra kann sich durch die subkutane und weniger häufige Applikation positiv auf die Therapielast der Betroffenen auswirken.3
Positive Praxiserfahrungen unterstreichen Vorteile der Antikörpertherapie
In den USA werden bereits seit 2015 praktische Erfahrungen mit dem Prophylaxe-Management hinsichtlich des Antikörpers Hemlibra gesammelt. Dr. med. Rebecca Kruse-Jarres, Seattle, hat seit der Markteinführung ihre ersten Patient:innen auf dieses Behandlungsregime eingestellt. Berücksichtigt man die seit 2015 laufenden Studien, profitieren insgesamt 111 Patient:innen in ihrer Klinik von der Hemlibra-Therapie. 18 % von ihnen weisen eine leichte oder mittelschwere Hämophilie A auf. 6,6 % (n=7/106) der Betroffenen haben bisher die Behandlung abgebrochen, davon zwei aufgrund einer nicht ausreichenden Blutungskontrolle und ein Betroffener aufgrund einer Hautreaktion. Die weiteren Abbrüche lagen nicht in Reaktionen auf das Präparat begründet, erklärte die Expertin.8
Verbesserte Adhärenz aufgrund verlängerter Halbwertszeit
Die im Praxisalltag beobachtbare gute Adhärenz der Patient:innen wird von Studiendaten gestützt.9 Untersucht wurde die Hypothese, dass die subkutane Verabreichung sowie die deutlich reduzierte Häufigkeit der Applikation zu einer besseren Therapietreue führen. 48 Betroffene, die eine mediane Behandlungsdauer mit Hemlibra von sieben Monaten aufwiesen, wurden untersucht. Mit 89 % war die Adhärenz sehr hoch und war bei Patient:innen mit vorheriger Prophylaxe sogar deutlicher höher: Ihr Anteil konnte durch die Umstellung auf Hemlibra auf 98 % gesteigert werden. Die positiven Daten und Beispiele aus der Praxis lassen darauf schließen, dass Hemlibra nicht nur für Patient:innen mit schwerer Hämophilie A eine geeignete Therapiewahl ist, sondern auch für Betroffene mit einer leichten oder mittelschweren Form der Erkrankung, schloss Kruse-Jarres.
Referenzen
Negrier C, et al. Emicizumab Prophylaxis in Persons with Mild or Moderate Hemophilia A: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 6 Study. Oral Presentation at the 63rd ASH Annual Meeting and Exposition, 11-14 December 2021.
Young G. J. Thromb. Haemost. 2021; 19:1629-1637.
Witkop M, et al. Haemophilia 2021; 27 Suppl 1: 8-16.
Shaikh A, et al. Real-world klinische und patientenzentrierte Ergebnisse bei Personen mit Hämophilie A in Deutschland: Ergebnisse der CHESS-II-Studie. ePoster PB0487, 29th Annual Virtual Congress of the International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH), Philadelphia, USA, 17-21 July 2021.
Fachinformation Hemlibra®, Stand Oktober 2021.
Parnes A, et al. Haemophilia 2021;27:e772-75.
Coppola A, et al. Prophylaxis in childen. SemThromb Hemostasis 2012; 38:79-94.
Kruse-Jarres R et al. unpublished Data.
Li A et al. Blood 2019; 134 (Supplement_1):2178.
Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.
Über Hemlibra®
Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Inhibitoren sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa zugelassen für Patienten jeden Alters mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII zur subkutanen Verabreichung in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.
Chugai Pharma
Chugai Pharmaceutical ist eines der führenden japanischen Pharmaunternehmen mit Fokus auf biotechnologische Produkte und neue innovative Therapieprinzipien – 15,7 % des Umsatzes werden in Forschung und Entwicklung investiert. 2019 beschäftigte Chugai 7.394 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in Japan sowie in seinen Niederlassungen in Europa (u.a. auch in Deutschland), in den USA und Asien. Ein wichtiger Schritt für Chugai Pharma war die globale strategische Allianz mit Roche im Jahr 2002 bei gleichzeitiger Wahrung der unternehmerischen Unabhängigkeit des Unternehmens in den Ländern, in denen bereits eigene Filialen bestanden. Weitere Informationen unter
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