Grenzach-Wyhlen, 06. März 2025
TSUBASA: Unter Prophylaxe mit Hemlibra (Emicizumab) können unterschiedlichste sportliche Aktivitäten ausgeführt werden – mit geringem Blutungsrisiko.[1]
Bei pädiatrischen Patient:innen mit schwerer Hämophilie A ist ein frühzeitiger Beginn der Behandlung mit Hemlibra wirksam und gut verträglich.[2]
Finale Ergebnisse einer Sekundäranalyse von Daten aus dem GEPHARD-Register bieten einen ausführlichen Einblick zum Einsatz von Hemlibra bei pädiatrischen Patient:innen in der Praxis.[3]
Im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) präsentierte Roche aktuelle Studienergebnisse und Real-World-Daten zu Hemlibra, dem langjährig erprobten bispezifischen Antikörper zur Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit Hämophilie A (HA). Hemlibra wird subkutan verabreicht und kann in der Erhaltungsdosis wöchentlich, alle 2 oder alle 4 Wochen appliziert werden, was die Therapielast im Alltag reduzieren kann.4
Sportliche Aktivität wird für Menschen mit HA empfohlen, da sie zu einem physisch und mental gesundem Leben beiträgt.5 Es besteht jedoch Unsicherheit darüber, wie Sport mit möglichst geringem Blutungsrisiko ausgeübt werden kann. Auf dem GTH wurde die finale Analyse der prospektiven multizentrischen Beobachtungsstudie TSUBASA vorgestellt. Diese zeigt, dass Menschen mit HA, die Hemlibra erhalten, sich körperlich betätigen können – und zwar mit einem geringen Blutungsrisiko.1 Die multizentrische Studie schloss 129 Menschen mit moderater oder schwerer HA, die mit Hemlibra behandelt wurden, ein. Während der Behandlung mit Hemlibra wurden viele verschiedene Arten von sportlichen Aktivitäten durchgeführt, darunter auch einige, die ein hohes Risiko haben (z. B. Basketball). Während der 968 aufgezeichneten Aktivitäten, traten lediglich 2 Blutungen auf. Am Ende der Studie berichteten 31,8 % der Patient:innen eine höhere Aktivität als zu Beginn der Studie. Rund zwei Drittel der Teilnehmenden (62,6 %) gaben eine reduzierte Angst vor Blutungen an. Hemlibra wurde in der Studie gut vertragen und es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt.1 Der gleichbleibende Wirkspiegel führt zu einem konstanten Blutungsschutz und erlaubt so auch bei sportlichen Aktivitäten mehr Spontanität, was entscheidend zur Lebensqualität beitragen kann.
Neben einem verlässlichen Blutungsschutz erlauben auch gesunde und schmerzfreie Gelenke mehr sportliche Aktivität. Hemlibra reduzierte in vorangegangenen Studien Gelenkblutungen und verbesserte die Gelenkgesundheit.6-8 Auf dem GTH wurde eine Interimsanalyse der multizentrischen, offenen Phase-IV-Studie Beyond ABR präsentiert.9 Beyond ABR untersucht die Auswirkungen der Hemlibra-Prophylaxe auf den allgemeinen Gesundheitszustand, die körperliche Aktivität und die Gelenkgesundheit bei Teilnehmenden im Alter von ≥13 und <70 Jahren mit schwerer HA ohne Faktor-VIII (FVIII)-Inhibitoren oder mittelschwerer HA ohne FVIIIInhibitoren, die eine FVIII-Prophylaxe erhalten und die im Rahmen der Studie mit der HemlibraBehandlung beginnen werden.9
Die präsentierten Ergebnisse der Interimsanalyse zeigen, dass eine Verschlechterung der Gelenkgesundheit mit einem höheren Alter assoziiert wird, obwohl diese auch schon bei manchen Jugendlichen beobachtet werden kann.9 Bereits bei den unter 18-jähigen wurden nur zwei Drittel der Gelenke als gesund eingestuft. Dieser Anteil nahm ab dem 30. Lebensjahr ab und der Anteil an Gelenken mit Synovitis und/oder osteochondralen Schäden zu.9 Kommende Daten der Beyond ABR werden zeigen, welchen Einfluss Emicizumab auf die Gelenkgesundheit und die körperliche Aktivität von Betroffenen hat.
Eine intravenöse Gabe von FVIII-Präparaten kann bei Säuglingen eine Herausforderung darstellen, wodurch häufig auf den Beginn einer Prophylaxe in den ersten Lebensmonaten verzichtet wird. Mit Blick auf die Vermeidung intrakranieller Blutungen und Arthropathien ist eine frühe Prophylaxe jedoch essenziell.5 Auf dem GTH wurden die Ergebnisse der Studie HAVEN 7 zur Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichtem Hemlibra bei Säuglingen mit schwerer HA ohne FVIII-Inhibitoren vorgestellt. Bei der Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene, einarmige Phase-IIIb-Studie. In die Analyse flossen Daten von 55 Teilnehmer:innen ein, die 52 Wochen lang eine Erhaltungsdosis Hemlibra erhielten und die Behandlung während der 7-jährigen Langzeitnachbeobachtung fortsetzen.2 Die Ergebnisse der HAVEN 7 bestätigten die gute Wirksamkeit und das vorteilhafte Sicherheitsprofil von Hemlibra in diesem sehr jungen Patient:innenkollekitv.2 Insgesamt waren während der Behandlung mit Hemlibra Muster und Lokalisation der Blutungen ähnlich wie in früher veröffentlichten Analysen von Blutergüssen und Verletzungen bei Säuglingen ohne Blutungsstörungen.10,11
Gestützt werden die in HAVEN 7 ermittelten Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei pädiatrischen Patient:innen durch Daten aus dem Praxisalltag. Auf dem GTH wurden finale Daten einer retrospektiven Analyse der Sekundärdaten aus dem GEPHARD (German Pediatric Research Database)-Register präsentiert.3 Das Register umfasst 500 Patient:innen mit HA unter 18 Jahren. Vorläufige Ergebnisse der Analysen von Daten aus dem Register zeigten sowohl niedrige Blutungsraten als auch, dass eine Mehrzahl der Patient:innen blutungsfrei ist während der Behandlung. Zudem wurde das gute Sicherheitsprofil von Hemlibra bei pädiatrischen Patient:innen bestätigt. Die finalen Daten liefern nun wichtige Erkenntnisse zum Einsatz von Hemlibra bei pädiatrischen Patient:innen in der Praxis.3
[1] Nogami K et al. TSUBASA: A prospective study evaluating association between physical activity and bleeding events, quality of life, and safety in people with haemophilia A without factor VIII inhibitors. Poster Presented at EAHAD 2025, #PO096.
[2] Pipe SW et al. Blood. 2024; 143(14): 1355-1364.
[3] Holzhauer S et al. Emicizumab Real-World Use in Pediatric Patients: Insights from the German GEPHARD Registry. Poster presented at GTH 2025, #PW-07-19.
[4] Fachinformation Hemlibra®, aktueller Stand.
[5] Srivastava A et al. Haemophilia 2020;26(Suppl 6): 1-158.
[6] Mahlangu J et al. Haemostasis . 2024. 8(2): 102364.
[7] Kiialainen A. et al. Haemophilia. 2022. 28(6): 1033–1043.
[8] Shima M. et al. BMJ Open. 2022. 12(6): e059667.
[9] Holzhauer S et al. Joint health and physical activity in people with haemophilia A without factor VIII inhibitors before switching to emicizumab prophylaxis: Beyond ABR study interim analysis. Presented at GTH 2025, #OC-01-04.
[10] Kemp AM et al. Arch Dis Child, 2015;100(5): 426-431.
[11] Collins PW et al. Arch Dis Child. 2017;102(12): 1110-1117.
Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt.
Über Hemlibra ®
Hemlibra (Emicizumab) ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper, der speziell entwickelt wurde, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X zu binden und dadurch die Aktivierung von Faktor X zu ermöglichen. Dieser Schritt erfolgt bei Menschen mit Hämophilie A unzureichend, ist aber von zentraler Bedeutung, damit die Blutgerinnung normal ablaufen kann. Das HAVEN-Studienprogramm ist eines der größten klinischen Zulassungsprogramme für die Hämophilie A, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit und ohne Faktor VIII-Hemmkörper sowie sein Potenzial zur Bewältigung aktueller klinischer Herausforderungen untersucht. Hemlibra ist in Europa für die Prophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A mit FaktorVIII-Hemmkörpern sowie ohne Faktor VIII-Hemmkörper mit schwerer Erkrankung oder mittelschwerer Erkrankung mit schwerem Blutungsphänotyp zugelassen. Hemlibra kann bei allen Altersgruppen als subkutane Injektion in wöchentlichen, zweiwöchentlichen oder vierwöchentlichen Therapieintervallen angewendet werden. Hemlibra wird auf Basis von Grundlagenforschung von Chugai in einer Kooperation zwischen Roche und Chugai erforscht. An den klinischen Studien sind auch Hämophilie-Zentren in Deutschland beteiligt.
CHUGAI PHARMA GERMANY GMBH
Chugai Pharmaceutical ist eines der führenden japanischen Pharmaunternehmen mit Fokus auf biotechnologische Produkte und neue innovative Therapieprinzipien – 15,7 % des Umsatzes werden in Forschung und Entwicklung investiert. 2019 beschäftigte Chugai 7.394 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in Japan sowie in seinen Niederlassungen in Europa (u.a. auch in Deutschland), in den USA und Asien. Ein wichtiger Schritt für Chugai Pharma war die globale strategische Allianz mit Roche im Jahr 2002 bei gleichzeitiger Wahrung der unternehmerischen Unabhängigkeit des Unternehmens in den Ländern, in denen bereits eigene Filialen bestanden. Weitere Informationen unter
Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.
Disclaimer: Hinweis betreffend zukunftsgerichteter Aussagen
Dieses Dokument enthält gewisse zukunftsgerichtete Aussagen. Diese können unter anderem erkennbar sein an Ausdrücken wie „sollen", „annehmen", „erwarten“, „rechnen mit", „beabsichtigen", „anstreben", „zukünftig", „Ausblick“ oder ähnlichen Ausdrücken sowie der Diskussion von Strategien, Zielen, Plänen oder Absichten usw. Die künftigen tatsächlichen Resultate können wesentlich von den zukunftsgerichteten Aussagen in diesem Dokument abweichen, dies aufgrund verschiedener Faktoren wie zum Beispiel: (1) Preisstrategien und andere Produkteinitiativen von Konkurrenten; (2) legislative und regulatorische Entwicklungen sowie Veränderungen des allgemeinen wirtschaftlichen Umfelds; (3) Verzögerung oder Nichteinführung neuer Produkte infolge Nichterteilung behördlicher Zulassungen oder anderer Gründe; (4) Währungsschwankungen und allgemeine Entwicklung der Finanzmärkte; (5) Risiken in der Forschung, Entwicklung und Vermarktung neuer Produkte oder neuer Anwendungen bestehender Produkte, einschließlich (nicht abschließend) negativer Resultate von klinischen Studien oder Forschungsprojekten, unerwarteter Nebenwirkungen von vermarkteten oder Pipeline-Produkten; (6) erhöhter behördlicher Preisdruck; (7) Produktionsunterbrechungen; (8) Verlust oder Nichtgewährung von Schutz durch Immaterialgüterrechte; (9) rechtliche Auseinandersetzungen und behördliche Verfahren; (10) Abgang wichtiger Manager oder anderer Mitarbeitender sowie (11) negative Publizität und Medienberichte. Die Aussage betreffend das Wachstum des Gewinns pro Titel ist keine Gewinnprognose und darf nicht dahingehend interpretiert werden, dass der Gewinn von Roche oder der Gewinn pro Titel für eine gegenwärtige oder spätere Periode die in der Vergangenheit veröffentlichten Zahlen für den Gewinn oder den Gewinn pro Titel erreichen oder übertreffen wird.
Links zu Websites Dritter werden im Sinne des Servicegedankens angeboten. Der Herausgeber äußert keine Meinung über den Inhalt von Websites Dritter und lehnt ausdrücklich jegliche Verantwortung für Drittinformationen und deren Verwendung ab.